Care sunt cele mai scumpe medicamente din lume

Care sunt cele mai scumpe medicamente din lume

Pretul mediu al medicamentelor a crescut vertiginos in ultimii ani la nivel mondial. Acestea reflecta in mare parte adoptarea de catre industria farmaceutica globala a unor terapii scumpe pentru tratarea unor afectiuni grave cu impact global semnificativ, cum ar fi cancerul sau bolile autoimune. In cele ce urmeaza iti vom prezenta un top al celor mai scumpe medicamente din lume in 2024.

De ce sunt atat de scumpe unele medicamente

Preturile extrem de ridicate ale medicamentelor pot parea in unele cazuri de-a dreptul uluitoare, mai ales ca in unele cazuri vorbim de milioane de dolari. Totusi, acestea sunt justificate in parte de costurile uriase de cercetare si de dezvoltare, precum si de investitiile necesare pentru a aduce aceste tratamente inovatoare pe piata.

In acelasi timp, procesul de aprobare a unui nou medicament implica ani de testare si de studii clinice costisitoare, insa asta nu inseamna ca toate medicamentele in curs de dezvoltare ajung sa fie aprobate si sa devina disponibile pentru pacienti.

In plus, monopolurile farmaceutice si protectia brevetelor le permit producatorilor de medicamente sa impuna preturi foarte mari la medicamentele lor fara prea multa concurenta din partea medicamentelor generice sau a altor optiuni alternative mai ieftine. Acest lucru poate sa duca la o lipsa de acces la tratamente vitale pentru pacientii care nu isi permit aceste costuri astronomice.

De aceea, se fac eforturi sustinute pentru a explora optiuni alternative de plata si pentru a imbunatati accesul la aceste terapii care pot schimba viata, relateaza National Center for Biotechnology Information. In afara de aceste lucruri trebuie spus ca tarifele medicamentelor mai sunt influentate si de alti factori, cum ar fi reglementarile stricte in acest domeniu si monopolurile farmaceutice.

Care sunt cele mai scumpe tratamente

Dupa cum se poate vedea din lista cu cele mai scumpe medicamente din lume pe care o prezentam mai jos, terapiile genice au doborat toate recordurile in materie de preturi, fiind cele mai scumpe tratament la nivel mondial. Terapia genica presupune modificarea genelor unui pacient pentru a corecta sau pentru a atenua o tulburare genetica, ceea ce necesita tehnici specializate si echipamente sofisticate.

Pe masura ce industria biofarmaceutica continua sa imbratiseze tratamente pentru bolile orfane - boli care afecteaza de obicei la populatiile de pacienti cu o prevalenta de maximum 6-8% din populatia lumii - am vazut tot mai multe aprobari de terapii genice in ultimii ani, fiecare dintre acestea venind aparent cu un pret si mai mare decat cel precedent. Totusi, este de remarcat faptul ca raritatea extrema a bolilor pentru care sunt folosite terapiile genice reprezinta motivul pentru care costurile sunt atat de ridicate.

Spre exemplu, cel mai scump medicament din lume, care se numeste Lenmeldy, a necesitat 20 de ani pentru a fi dezvoltat, cu un decalaj de un deceniu intre primele teste facute pe oameni si aprobarea de catre Agentia Europeana de Medicamente (EMA), in 2020.

Acest medicament este utilizat pentru tratarea celor mai grave cazuri ale unei afectiuni genetice rare, denumita Leucodistrofia metacromatica (MLD), care provoaca deteriorarea celulelor nervoase. Desi costa atat de mult, comercializarea de terapii genice reprezinta o afacere potential riscanta, potrivit Labiotech, cel mai vizitat site de biotehnologie din Europa.

Cele mai scumpe medicamente din lume in 2024

In continuare iti prezentam opt dintre cele mai scumpe medicamente din lume la ora actuala, topul fiind realizat pe baza preturilor de lista, nu pe cel real pe care pacientii il platesc dupa orice reduceri de la producator. Potrivit specialistilor de la Labiotech, cu cat este mai rara afectiunea, cu atat mai costisitor este medicamentul.

Myalept

Pret: 1,26 milioane de dolari

Companie: Chiesi Farmaceutici

Pana la aparitia celorlalte terapii genice, Myalept a ocupat in mod constant o pozitie fruntasa in clasamentul al celor mai scumpe medicamente din lume, costand aproximativ 1,26 milioane de dolari pe an.

O fiola de Myalept costa 5.867,52 dolari, iar dozele se stabilesc in functie de greutate. Pacientii folosesc in general o medie de 18 fiole pe luna. Acesta se administreaza sub forma de injectie subcutanata o data pe zi, iar pacientii pot fi invatati sa-si autoadministreze medicamentul la domiciliu.

Medicamentul este produs acum de compania italiana Chiesi Farmaceutici, care a achizitionat Amryt Pharma, in ianuarie 2023. Medicamentul a fost aprobat de Administratia pentru Alimente si Medicamente (FDA) din SUA in 2014 ca terapie de inlocuire pentru tratarea complicatiilor deficitului de leptina, pe langa dieta, la pacientii cu lipodistrofie generalizata congenitala sau dobandita.

Myalept actioneaza in mod similar cu leptina naturala din organism, ceea ce inseamna ca poate ajuta la tratarea anumitor probleme de trigliceride ridicate si a nivelului ridicat de zahar din sange la persoanele cu lipodistrofie generalizata, care rezulta din lipsa unei cantitati suficiente de leptina.

Zolgensma

Pret: 2,1 milioane de dolari

Companie: Novartis

Cand a fost aprobat de FDA, in 2019, Zolgensma costa 2,1 milioane de dolari, ceea ce l-a facut cel mai scump medicament inregistrat la acel moment. Acesta este conceput ca terapie genica ,,one-shot" pentru tratarea pacientilor pediatrici cu atrofie musculara spinala, o boala rara cauzata de o mutatie in gena neuronului motor de supravietuire (SMN1) si o cauza genetica principala a mortalitatii infantile. Daca este administrat la nastere, inainte de aparitia simptomelor, Zolgensma ar putea fi un remediu.

Cu toate acestea, cu cat copilul creste mai mult, cu atat tratamentul este mai putin eficient, dar si mai riscant. Zolgensma este o terapie genetica bazata pe vectori AAV (Adeno-Associated Virus), care vizeaza cauza principala a atrofiei musculare. Vectorul livreaza o copie complet functionala a genei SMN umane in celulele tinta ale neuronului motor. Acest lucru duce la exprimarea proteinei SMN in neuronii motori ai copilului, imbunatatind miscarea si functia musculara, precum si supravietuirea.

Casgevy

Pret: 2,2 milioane de dolari

Companie: Vertex Pharmaceuticals, CRISPR Therapeutics

Aprobarea lui Casgevy de catre Agentia de reglementare a medicamentelor si a produselor de sanatate din Marea Britanie (MHRA), in noiembrie 2023, a marcat prima data cand o terapie genica bazata pe CRISPR a primit unda verde. O luna mai tarziu, acesta a fost aprobat si de FDA pentru tratarea bolii celulelor seceratoare inainte ca agentia de reglementare sa-si extinda aprobarea in SUA, in ianuarie 2024, declarand ca aceasta terapie genica unica ar putea fi utilizata si pentru tratarea beta-talasemiei dependente de transfuzii.

Casgevy este conceput pentru a viza o gena numita BCL11A, care impiedica producerea de hemoglobina fetala la adulti. Acesta este administrat prin prelevarea de celule stem producatoare de sange din maduva osoasa a persoanelor cu anemie falciforma sau beta-talasemie inainte de a folosi CRISPR/Cas9 pentru a modifica genele care codifica hemoglobina. Odata ce enzima Cas9 ajunge la BCL11A, aceasta taie ambele siruri de ADN si dezactiveaza gena, inainte ca celulele stem modificate sa fie infuzate din nou in pacient, dand nastere la globule rosii care contin hemoglobina fetala.

Desi Casgevy are un pret de 2,2 milioane de dolari, costurile de asistenta medicala pentru gestionarea beta-talasemiei dependente de transfuzii sunt estimate la peste 5 milioane de dolari pe durata vietii unei persoane. Acest lucru ar face ca terapia unica sa fie mai ieftina pe termen lung.

Zynteglo

Pret: 2,8 milioane de dolari

Companie: Bluebird bio

Dupa ce a obtinut aprobarea de reglementare in Europa pentru Zynteglo, in 2019, Bluebird a stabilit pretul tratamentului la 1,575 milioane de euro (1,8 milioane de dolari). Dar, din cauza ca nu a ajuns la nici un consens cu autoritatile din Europa in ceea ce priveste pretul terapiei genice, Bluebird si-a anuntat plecarea din Europa in august 2021.

Cand a primit aprobarea FDA pentru Zynteglo in SUA, in 2022, compania a fixat un nou pret, si anume 2,8 milioane de dolari. Bluebird sustine ca Zynteglo este mai ieftin decat optiunile actuale de tratament cu beta-talasemie. La momentul aprobarii, acesta a devenit prima terapie genetica pe baza de celule pentru tratamentul pacientilor adulti si copii cu beta-talasemie care necesita transfuzii regulate de celule rosii din sange.

Zynteglo functioneaza prin adaugarea de copii functionale ale unei forme modificate a genei beta-globinei in celulele stem hematopoietice ale pacientului. Gena este adaugata in celulele pacientului ex-vivo si apoi este perfuzata in pacient, rezultand niveluri normale sau aproape normale ale hemoglobinei totale si eliminand necesitatea transfuziilor regulate de celule rosii din sange.

Skysona

Pret: 3 milioane de dolari

Companie: Bluebird bio

In 2022, Bluebird Bio a obtinut aprobarea FDA pentru Skysona si ii fixa un pret de 2,8 milioane de dolari, devenind cel mai scump medicament din istoria SUA. Reprezentantii companiei au decis ulterior sa stabileasca un pret si mai mare, de 3 milioane de dolari.

Skysona, care este o alta terapie genica, a fost aprobata ca primul tratament pentru a incetini progresia disfunctiei neurologice a creierului la baietii cu varste cuprinse intre 4 si 17 ani cu adrenoleucodistrofie cerebrala (CALD) precoce si activa. Skysona este fabricat din celulele stem ale pacientului si este modificat ca sa contina o copie a genei pentru a produce o enzima functionala denumita ALDP (n.n. - proteina adrenoleucodistrofie).

Producerea acesteia este impiedicata de o mutatie a genei ABCD1 la persoanele cu CALD. Aceasta mutatie previne descompunerea acizilor grasi cu lant foarte lung si, in cele din urma, duce la distrugerea tecii (mielinei) care inconjoara nervul. Aproape jumatate dintre pacientii cu CALD care nu primesc tratament cu Skysona mor in termen de cinci ani de la aparitia simptomelor.

Elevidys

Pret: 3,2 milioane de dolari

Companie: Sarepta Therapeutics

Sarepta Therapeutics a obtinut aprobarea FDA pentru Elevidys in iunie 2023, aceasta devenind prima terapie genica pentru tratamentul pacientilor pediatrici cu varste cuprinse intre 4 si 5 ani cu distrofie musculara Duchenne (DMD) cu o mutatie confirmata a genei DMD. Aceasta este cea mai intalnita forma de distrofie musculara din copilarie, apare de obicei la baieti, afectand aproximativ unul din 3.300, se agraveaza in timp, iar speranta medie de viata este de circa 27 de ani.

Elevidys este o terapie unica, ce a fost conceputa pentru a trata cauza de baza a DMD, care implica o mutatie genetica a distrofinei care produce niveluri scazute ale proteinei distrofina, necesara pentru intarirea fibrelor musculare.

Prin urmare, terapia genica functioneaza prin livrarea unei gene care codifica in tesutul muscular o distrofina functionala scurtata, denumita micro-distrofina Elevidys. Desi costa 3,2 milioane de dolari, cei de la Sarepta Therapeutics spun ca acest medicament ar fi rentabil doar la preturi intre 5 si 13 milioane de dolari.

Hemgenix

Pret: 3,5 milioane de dolari

Companie: uniQure, CSL Behring

Terapia genica a fost aprobata in 2022 si a fost dezvoltata de uniQure, o companie de biotehnologie cu sediul in Amsterdam, in colaborare cu CSL Behring si este o terapie genica unica pentru adultii cu hemofilie B.

Vorbim despre o tulburare de sangerare rara care dureaza toata viata si care este cauzata de un singur defect genetic ce are ca rezultat o productie insuficienta de factor IX, o proteina produsa in principal de ficat, care ajuta la formarea cheagurilor de sange. Hemgenix reduce rata de sangerare anormala la persoanele cu hemofilie B, permitand organismului sa produca continuu factorul IX.

Este o terapie genica bazata pe vectorul AAV, care utilizeaza un vector AAV5 pentru a transporta instructiunile genetice de ADN la ficat unde sunt apoi generate proteinele factorului IX. Pacientii cu hemofilie B au nevoie, de obicei, de perfuzii profilactice regulate de factor IX, ceea ce devine extrem de costisitor de-a lungul vietii.

CSL Behring a declarat pentru Fierce Pharma la momentul aprobarii ca, in ciuda pretului de 3,5 milioane de dolari, medicamentul va genera economii semnificative de costuri pentru intregul sistem de sanatate si va reduce semnificativ povara economica a hemofiliei B prin reducerea ratelor anuale de sangerare, reducerea sau eliminarea tratamentului profilactic si generarea unor niveluri ridicate de factor IX.

Lenmeldy

Pret: 4,25 milioane de dolari

Companie: Orchard Therapeutics

Lenmeldy este prima terapie genica aprobata de FDA pentru tratamentul copiilor cu leucodistrofie metacromatica (MLD). Este o boala genetica rara si potential fatala care afecteaza creierul si sistemul nervos, cauzata de un deficit al unei enzime numite arilsulfataza A (ARSA).

Acest lucru duce la o acumulare de sulfati care distrug stratul protector al nervilor, denumit invelis de mielina. Pacientii isi pierd in cele din urma capacitatea de a se misca, de a vorbi, de a inghiti, de a manca si de a vedea.

Lenmedly este un tratament unic realizat din celulele stem hematopoietice (HSC) ale pacientului, care au fost modificate genetic pentru a include copii functionale ale genei ARSA. Odata ce celulele stem au fost colectate si modificate ex-vivo, acestea sunt apoi infuzate inapoi in pacient, unde se grefeaza in maduva osoasa, migrand in cele din urma peste bariera hematoencefalica in sistemul nervos central si exprimand enzima functionala.

Cand Orchard Therapeutics a anuntat la 20 martie 2024 ca Lenmeldy va costa 4,25 milioane de dolari, acesta a devenit oficial cel mai scump medicament din lume. Compania a precizat ca pretul reflecta valoarea pe care terapia ar putea-o oferi pacientilor eligibili si familiilor acestora, precum si impactul potential pe termen lung pe care tratamentul il poate avea asupra utilizarii generale a asistentei medicale, reducerea la minimum a pierderii de productivitate pentru ingrijitori si oportunitatile de viata pentru pacienti.

Vezi si ce medicamente sa iei cu tine in concediu!